의약계, 시판 치료제에 ‘숨겨진 새로운 약효 찾기’ 한창
제약 계, 신약 개발보다 ’비용-시간 25~35% 절감’ 관심 폭증
사례
'트레티노인' 여드름 치료와 광노화 완화
'두타스테리드' 전립선 비대증과 남성형 탈모 동시 치료
항궤양제 놀텍 ‘헬리코박터(H.pylori) 제균’ 3상 중
‘스티바가’ 전이성 또는 절제 불가능한 국소진행성 위장관기질종양 환자 치료제
경구용 항응고제 ‘자렐토’ 폐색전증까지 4가지 적응증 보유
경구용 표적 치료제 ‘이레사’ 폐암 1차 치료부터 사용
미카르디스/프리토 ‘심혈관 질환으로 사망 위험 감소’ 추가
보톡스 미용성형이외에 ‘다한증 치료’
골다공증치료제 ‘악토넬' 여성 처방약서 ‘남녀공용’
성인 HIV-1 감염 치료제 비리어드 ‘청소년 만성B형간염과 소아청소년 HIV-1 치료제’
# 비타민 A 활성 유도체 '트레티노인(Tretinoin)'스티바에이 크림이 염증성 여드름치료제와 요즘엔 '자외선에 노출돼 발생하는 주름, 색소침착, 거친 피부 등의 피부노화 증상을 치료하는 '광노화(Photoaging)치료제'로 사용되고 있다.
또 전립선 비대증 치료에 쓰이던 '두타스테리드(Dutasteride)'는 이젠 남성형 탈모 치료제로도 처방된다.
이처럼 요즘 한 가지 질환에 쓰이다가 숨겨졌던 약효가 밝혀져 두 가지 이상 치료에 사용되는 다기능 적응증 의약품이 쏟아져 나오면서 제약 계에선 때 아닌 '멀티' 바람이 불고 있다.(‘의약품 치료영역별(적응증) 승인 현황’ ☞ http://www.bktimes.net/data/board_notice/1406163221-92.pdf)
이들 경우와 다르지만 심장 약으로 개발되다가 발기부전 치료효과로 드러나 치료제로 쓰인 사례와 유사하다.
지금의 의약계는 막대한 자금과 시간이 들어가는 신약 개발보다 이미 안전성과 선행데이터가 갖춰진 기존 약물에서 새로운 적응증을 찾아 약효와 기전을 규명, 신약재창출(Drug Repositioning)을 선택하려는 분위기다.
이제는 과거 개발제약사의 경우 특허기간 연장, 제네릭에 치중한 제약사는 복제약 출시에 맞춰 만료시점에 눈독을 들이는 것과는 크게 달라졌다.
하나의 신약을 개발하려면 얼마만큼의 자금이 필요할까(?)
23일 제약계에 따르면 2012년을 기준 잡아 평균 약 1조 4천억 원의 막대한 금액이 소요되는 것으로 알려져 있다.
이러한 막대한 비용이 들어가지만 후보물질 5,000~10,000종중 임상시험에 들어가는 물질은 겨우 5종인데다 최종적으로 승인을 받아 출시되는 약물은 1종에 불과한 것으로 추정되고 있다.
이에 비해 기존 의약품의 적응증 확대는 신약에 쏟는 개발비와 소요되는 기간의 25~35%를 절감할 수 있어 현재 제약 계에선 신약재창출을 통한 R&D의 효율성 증대에 적극 나서고 있다.
신약재창출에 성공 사례를 들여다보면 치료 중 우연히 새로운 약효가 발견되거나 기존 효능이 전혀 다른 치료 영역으로 확장되는 등 실로 다양하다.
트레티노인(Tretinoin) 스티바에이 크림은 같은 치료 영역에서 새로운 약효가 발견돼 적응증이 확대된 경우다.
원래 트레티노인은 미세면포(microcomedones)와 염증성 여드름을 감소시키는 치료효과로1971년 FDA로부터 여드름 치료제로 승인받았다.
하지만 여드름을 치료하는 과정에서 우연히 환자의 주름이 완화되고 피부가 매끈해지는 현상이 발견되면서 확인에 들어가 자외선에 손상돼 발생하는 주름, 색소침착, 그리고 거친 피부 등의 피부노화 증상에 효과적이란 가능성을 찾아냈으며 이후 적응증 승인에 필요한 임상을 통해 약효를 규명해냈다.
이를 근거로 트레티노인은 1996년 미국 FDA로부터 최초의 광노화 치료제로 승인 받았다.
다른 사례도 있다.
기존 효능을 기반으로 치료영역을 확장한 두타스테리드(Dutasteride)다.
'두타스테리드(Dutasteride)'는 전립선 비대증 치료제로 사용되던 중 모발 성장에 효과를 보여 경구용 남성형 탈모치료제로 적응증이 확대된 케이스다.
2001년 전립선비대증 치료제로 FDA의 승인을 받은 두타스테리드는 남성호르몬 테스토스테론을 DHT(디하이드로테스토스테론)로 전환시켜 전립선비대증을 유발하는 5알파환원효소(5-AR)의 기능을 억제함으로써 전립선 비대증을 완화하는 치료효과를 나타냈다.
이러한 효능은 인체 모발 내 존재하는 테스토스테론을 DHT로 바꿔 탈모를 유발하는 5알파환원효소를 억제하는 효과를 보였다.
두타스테리드는 한국인을 대상으로 한 임상에서 유의한 탈모 치료효과를 나타내 2009년 식약처로부터 18~41세 남성의 남성형 탈모치료제로 새롭게 적응증이 추가된 것이다.
항궤양제 놀텍의 경우 ‘헬리코박터(H.pylori) 제균’의 3상에 들어가 곧 나올 임상결과를 근거로 적응 증을 추가 작업에 들어간다.
스티바가®(성분 명 레고라페닙)는 식약처로부터 이전에 이매티닙과 수니티닙으로 치료 받은 적이 있는 전이성 또는 절제 불가능한 국소진행성 위장관기질종양 환자에 대한 치료제로 승인받았다.
이로써 스티바가®는 전이성 직장결장암 치료제에 전이성 또는 국소진행성 위장관기질종양 치료약으로 2개의 적응증을 보유하게 됐다.
경구용 항응고제 ‘자렐토’(성분명 리바록사반)는 ‘심재성 정맥혈전증 치료와 재발성 심재성 정맥혈전증, 폐색전증의 위험 감소’에 이어 최근 폐색전증(Pulmonary Embolism PE) 치료에 대한 적응증이 추가됨으로써 4가지 치료 영역에서 사용될 수 있게 됐다.
경구용 표적 치료제 이레사는 폐암 1차 치료부터 사용할 수 있도록 적응증이 추가돼 처방범위가 넓혀졌다.
미카르디스/프리토(성분 명 텔미사르탄)는 심혈관 질환으로 사망 위험을 감소시키는 적응증을 추가 획득해 유일한 ARB 제제로 자리를 잡게 됐다.
보툴리눔 톡신은 미용성형이외에 땀구멍을 막아 배출을 억제하거나 아포크린 땀샘의 신경세포를 차단, 겨드랑이 다한증 환자의 75%에서 우수한 치료 효과가 나타나 다한증 치료제로 승인 받아 사용되고 있다.
또 다른 사례도 있다.
여성의 전용 약을 남성까지, 성인으로만 국한됐던 약을 소아도 사용할 수 있도록 한 처방범위를 넓힌 경우다.
골다공증치료제 ‘악토넬(성분 명 리세드로네이트)'이 여성에게만 처방하던 것을 남성에게도 사용토록 적응증이 추가됐다.
2002년 성인 HIV-1 감염 치료제로 출시된 비리어드는 2008년 만성 B형 간염 치료에 이어 청소년 만성B형간염과 소아청소년 환자 HIV-1 치료제로 각각 적응증이 추가돼 처방연령대가 넓어졌다.
기사최종편집일: 2024-04-24 17:48:46
다음기사 : 
