보건타임즈 : GSK 전신홍반루푸스 치료제 '벤리스타', 2월 1일부터 건보 급여

루푸스, 희귀질환 산정특례 적용 '약제비 10%'만 본인 부담
GSK "국내 루푸스 환자 삶의 질 향상 기대"

[보건타임즈] GSK(한국법인 사장 롭 켐프턴)의 활동성 전신 홍반 루푸스 치료제 벤리스타(성분명 벨리무맙)가 2월 1일부터 건강보험 약제 급여 목록에 등재됐다.

이 조치로 표준요법(코르티코스테로이드, 항말라리아 약, 면역억제제 단독 또는 병용투여)으로 3개월 이상 치료 중인 자가항체 양성인 활동성 전신 홍반 루푸스 만 18세 이상 성인 환자 중 ▲ SELENA-SLEDAI 10 이상 ▲ 항dsDNA 항체 양성 ▲ 낮은 보체(C3 또는 C4) 조건을 모두 만족하게 되면 벤리스타의 건보 급여가 인정된다.

벤리스타는 전신홍반루푸스만으로 적응증을 승인받은 최초의 생물학적 표적치료제다.

벤리스타는 2011년에 FDA 승인을 받으며 스테로이드 이후 60년 만에 출시된 신약으로 주목을 받았다.
국내에건 2013년 6월 식약처로부터 표준요법으로 치료 중인 자가항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 성인 환자의 치료에 사용하도록 허가받았다.

전신홍반루푸스(또는 루푸스)는 표준요법에 반응하지 않으면서 부작용을 겪는 환자가 많아, 국내 의료진과 환자로부터 신약인 벤리스타에 대한 급여 적용 필요성이 계속 제기돼왔다.
이번에 벤리스타의 급여 적용으로 그동안 치료 기회가 제한적이었던 국내 루푸스 환자들에게 기존 약제 대비 부작용이 적으면서 약효가 우수한 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 전망된다.
벤리스타의 표준요법 병용투여는 표준요법 단독 사용과 비교했을 때 질병 활성도(disease activity)를 유의미하게 개선한다는 점이 입증됐다.

벤리스타의 약값은 120㎎ 18만 2,696원, 400㎎ 60만 8,988원으로, 권장 용량은 10㎎/㎏이다.
전신홍반루푸스 환자는 벤리스타의 치료를 받게 되면 희귀질환 산정 특례를 적용받아 총 약제비의 10%만 본인이 부담하면 된다.
가령 체중 52㎏인 환자가 벤리스타를 투약받게 되면 400㎎에 120㎎을 더한 791,684원의 비용이 발생한다.
이때 산정 특례를 적용받은 환자의 본인 부담 약제비는 79,168원으로 크게 인하돼 경제적 부담을 줄일 수 있다.

급여기준에 따른 투여방법은 ▲ 최초 투약 후 24주째 평가를 통해 SELENA-SLEDAI가 4 이상 감소했을 때 추가 6개월간의 사용을 인정하며 ▲ 최초 투약 후 12개월째 평가를 통해 첫 24주째의 평가 결과가 유지되면 추가 6개월간의 사용을 인정한다.
투약 기간은 최대 18개월까지로, 중증의 활성 중추신경계 전신 홍반 루푸스나 중증의 활성 루푸스 신염 환자엔 안정하지 않는다.

GSK 한국법인 롭 켐프턴 사장은 "유일한 루푸스 신약 벤리스타의 접근성 개선을 위한 지속적인 관심과 노력의 결과로, 국내 허가 약 7년 만에 마침내 벤리스타의 보험급여 기준이 마련됐다"면서. "앞으로 벤리스타는 루푸스 증상 조절과 장기 관리에 매우 중요한 치료 옵션이 될 것"이라며 "기존 표준요법만으로 치료가 어려워 오랫동안 벤리스타 급여 소식을 기다려온 국내 환자들에게 좋은 소식을 전할 수 있게 돼 매우 기쁘다"고 밝혔다.

벤리스타의 치료 효과는 다양한 3상 임상연구 결과를 통해 확인됐다.

벤리스타는 SRI(SLE Responder Index, 전신홍반루푸스 반응지수) 반응률 증가와 심각한 플레어(Flare, 증상 악화 혹은 활성) 발병률의 완화 등 루푸스에 대한 치료 효과를 입증한 바 있다.

BLISS-52 연구에서 아시아, 남미, 동유럽 등 13개 국가의 환자 865명을 대상으로 52주에 걸쳐 표준요법과 함께 벤리스타를 투여한 결과, 벤리스타 10㎎/㎏ 투여군의 SRI 반응률은 58%(167/290)로 대조군(44%, 125/287)보다 유의하게 높았다. (p=0.0006)

BLISS-76 연구에선 북미, 유럽 등 19개 국가의 환자 819명을 대상으로 76주간 연구가 진행됐으며, 벤리스타 투여군의 52주 차 SRI 반응률은 43.2%(118/273)로 나타나, 위약군 33.5%(92/275) 대비 유의하게 높게 나타났다. (p=0.017)

BLISS Northeast Asia 연구는 한국을 포함한 동북아 루푸스 환자 677명을 대상으로 한 임상연구로, 치료 52주 시점에서 벤리스타 투여군의 53.8%(240/446)가 질병 활성도가 감소해, 위약군 40.1%(87/217) 대비 높은 효과를 보였다(p<0.0001).
SRI 반응률은 벤리스타 투여군이 53.8%(240/446)로 위약군 40.1%(87/217)보다 높은 것으로 확인됐다.(95% CI; 1.40, 2.82 [p<0.0001]).

벤리스타는 7년간 진행된 장기간의 BLISS-76 후속 연구에서도 장기 투약 시 벤리스타의 SRI 반응률이 증가, 플레어 발병률이 완화된다는 점을 입증했다.
또 벤리스타는 지난 9월 발표된 NEJM(The New England Journal of Medicine)에서 루푸스 신염 환자에 대해서도 높은 유효성과 안전성을 입증해, 향후 더 많은 루푸스 환자에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대를 받고 있다.