[보건타임즈] GSK '스트림벨리스TM'가 EU로부터 세계 최초의 줄기세포 유전자 치료제로 승인을 받음으로써 '개인맞춤형 혁신의약품 시대'를 열게 됐다.
'스트림벨리스TM'은 아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포다.
GSK는 '스트림벨리스TM'이 유럽에서 극희귀질환 환자의 치료에 처방, 사용하도록 허가와 함께 시판승인을 했다고 밝혔다.
이로써 세포와 유전자 치료제의 전문성을 강화하는 데 중요한 전기가 될 것이라는 게 GSK의 설명이다.
GSK는 그간 세포와 유전자 치료제가 ADA-SCID 등 중증 질환치료를 해결할 것으로 봐 여러 핵심 연구 분야에서 R&D 역량을 강화해왔다.
GSK는 이외에 이염색백색질장애(Metachromatic Leukodystropy), 비스코트-올드리치 증후군(Wiskott-Aldrich syndrome) 등의 희귀질환에서 임상개발 프로그램을 활발하게 진행 중에 있다.
이 프로젝트는 GSK가 성공적으로 이뤄낸 공동 연구결과를 기반으로 이탈리아의 산 라파엘 병원과 텔레톤 재단의 합작 기관 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료제 연구소에서 수행하고 있다.
GSK는 이를 통해 베타 지중해 빈혈(Beta Thalassemia)을 비롯한 다른 희귀질환들의 신약 자산을 확보할 수 있는 권리를 갖게 됐다.
또 GSK는 학계, 다른 생명공학기업들과 환자 체내 'T-세포'의 면역반응을 강화함으로써 암세포를 표적으로 파괴하는 새로운 면역항암 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.
현재 GSK의 세포 기반 유전자 치료제는 환자 개개인의 질환 특성에 따라 맞춤화시킨 만큼 복잡한 제조 과정을 필요로 한다.
스트림벨리스의 치료방식은 환자의 줄기세포 일부를 분리해 낸 뒤 바이러스 벡터를 사용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제 본을 줄기세포에 삽입한다.
이 과정에서 유전자를 교정한 세포가 환자에게 재 삽입되는 과정을 거친다.
자가 유전치료의 목표는 교정된 줄기세포들이 환자의 면역 체계를 바로 잡음으로써 감염에 대항하는 기능을 회복할 수 있도록 하는 것에 있다.
지금은 과학적, 기술적인 제조 복잡성을 고려, 전문임상센터에서 치료 받는 소수의 환자 군에 사용하도록 제한돼 있다.
이러한 상황을 극복해내기 위해 GSK는 세포 프로세싱 기술 전문가들과 공조를 이뤄 세포와 유전자 치료제의 제조, 공급 역량을 확장하려 노력하고 있다.
이에 마틴 앤드류스(Martin Andrews) GSK 희귀질환 사업부 총괄 책임자는 "남아 있는 주요 의학적 요구 해결에 세포가 의약품으로서 잠재력이 있다고 믿는다"면서 "극희귀질환 치료에 접근은 미래를 여는 첫 걸음이며, 점차 세포를 의약품으로 이용하는 기술이 발전돼 더 흔히 발생하는 질환들에 쓰일 것"이라며 "언젠가 세포, 유전자 치료제가 백신, 소분자 의약품, 생물학제제 등의 현재 치료제 영역들과 나란히 사용될 수 있을 것이라는 희망을 갖고 있다. 우선 텔레톤, 산 라파엘 병원과 공조가 최초 줄기세포 유전자 치료제의 유럽(EU) 승인으로 이어져 기쁘게 생각한다"고 밝혔다.
조나단 애플비(Jonathan Appleby) GSK 유전자 치료제 연구 총괄 책임자는 "스트림벨리스를 개발하는 과정은 질환의 근본 원인을 치료하기 위해 환자 자신의 세포를 어떻게 이용할 수 있는지 이해를 증대시키는 동시에 이를 통해 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"며 "GSK는 복잡한 세포 기반의 치료제를 개발, 투여하는 방법, 규제당국의 평가를 위해 이러한 자료들을 설명하는 방법에 전문성을 얻었다"고 말했다.
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