[보건타임즈] 한국릴리(대표: 존 비클, John Bickel)의 가역적 BTK 억제제 '제이퍼카정 50㎎, 100㎎(사진, 성분명 퍼토브루티닙)'가 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제 지난 19일 식약처로부터 허가를 받았다.
제이퍼카는 현재까지 최초로 유일한 가역적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제다.
이 약은 식약처의 범위에 따라 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에 단독요법으로 사용할 수 있게 됐다.
용법·용량은 1일 1회 200㎎ 경구 투여로, 질병이 진행, 악화하거나 환자에게 수용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 매일 같은 시간에 복용한다.
기존 BTK 억제제로 치료한 MCL 환자에게서 질환이 진행, 익화가 되면 이에 사용하도록 허가받은 약물은 없었다.
하지만 제이퍼카는 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자에게서 치료 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이면서 유일한 가역적 BTK 억제제다.
이 때문에 제이퍼카는 이전에 BTK 억제제로 치료를 받아도 질병이 진행, 악화가 된 MCL 환자들에게도 새로운 치료 옵션이 될 전망이어서 큰 기대를 모으고 있다.
제이퍼카는 전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제 성분(98%)보다 BTK에 300배 더 선택적으로 억제하는 특징을 가지고 있다.
제이퍼카의 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제로 허가를 받을 수 있었던 것은 다기관, 공개 라벨, 단일군 연구 BRUIN 1/2상 임상에서 확인된 치료 효과가 근거로 됐다.
BRUIN 1/2상 임상에선 이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료를 받은 MCL 성인 환자를 대상으로 제이퍼카의 임상적 유효성과 안전성을 평가했다.
이전에 BTK 억제제를 1가지 이상 투여받은 일차 분석군(primary analysis set, PAS) 90명을 제이퍼카로 치료한 결과, 56.7%가 전체 반응률(ORR)을 나타냈으며 반응 기간(DoR)은 17.6개월이었다. (표)
가장 흔하게 발생한 이상 반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 그리고 타박상(19.0%)이었다.
이상 반응으로 치료를 중단한 빈도는 1.2%이었으며 용량 감량의 빈도는 3.3%이었다.
제이퍼카는 이를 근거로 지난해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다.
국내에서는 지난해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 적이 있는 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.
삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 "이번 제이퍼카의 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제로 허가는 지금까지 선택의 폭이 제한적이며 기존 치료 중단 이후 질병 예후가 좋지 않은 국내 재발성∙불응성 외투세포림프종 환자들이 새로운 치료 기회를 얻게 됐다는 점에서 의미 있는 진전"이라면서, "제이퍼카를 통해 치료 대안이 부재했던 재발성∙불응성 외투세포림프종 환자들이 희망을 잃지 않고 치료에 전념하길 바란다"고 당부했다.
한국릴리 항암제 사업부 권미라 전무는 "기존 치료 이후에 그저 기다려야 했던 MCL 환자들을 포함해 재발성∙불응성 환자에게 개선된 치료 옵션을 국내에 제공하게 돼 기쁘게 생각한다"며, "한국릴리는 앞으로 국내 혈액암 환자가 나은 삶과 치료 경험을 영위할 수 있도록 치료 패러다임 변화에 이바지하기 위해 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.
기사최종편집일: 2024-10-11 16:54:32
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