CAR-T 치료 '조혈모세포이식 치료 성적 향상과 이식 대체'
다기관 임상연구로 확대‥타 병원에 자체 '생산 CAR-T 무상 제조·공급' 예정
[보건타임즈] 서울대병원(병원장 김영태)이 자체 생산한 CAR-T 치료제를 통해 조혈모세포 이식이 필요한 소아·청소년 급성림프모구백혈병(ALL) 환자들에게 새로운 치료 기회를 줌으로써. 불응, 최고위험군 등 적응증에 속하는 위험요소를 가진 환자의 새로운 희망이 되고 있다.
서울대병원은 이건희 소아암·희귀질환 극복사업의 기부금을 통해 조혈모세포 이식 대상 환자들에게 CAR-T 치료제를 제공, 치료 성적 향상과 함께 조혈모세포 이식을 대체할 임상연구를 진행하고 있다고 밝혔다.
서울대병원은 이 연구를 다기관 연구로 확대, 자체 생산한 CAR-T 치료제를 타 병원에도 무상으로 제조·공급할 예정이다.
이를 통해 환자들은 기존 병원에서 치료를 지속할 수 있을 것으로 기대된다.
급성림프모구백혈병은 소아암 중 가장 흔한 형태로, 국내에서 매년 약 200명이 신규로 발생하고 있다.
기존의 항암치료로 생존율이 향상됐지만, 재발하거나 치료에 불응하는 환자들의 생존율은 여전히 10~30%로 낮은 상황이다.
이들은 조혈모세포 이식이 중요한 치료 옵션이다.
조혈모세포 이식은 고용량 항암제 또는 전신 방사선치료 후 건강한 공여자의 조혈모세포를 투여하는 치료법이다.
이 치료는 기존의 항암치료보다 성적이 좋지만, 미세잔존백혈병 양성 상태에서 이식하면 재발 위험이 큰 데다 치료 자체의 독성으로 폐 기능 저하, 영구 탈모, 영구 불임 등의 심각한 합병증을 초래할 수 있으며 삶의 질을 크게 떨어뜨릴 수 있다.
서울대병원은 이러한 미충족 의료수요를 해결하기 위해 조혈모세포 이식 대상 환자들에게 백혈병 치료의 부작용을 최소화해 새로운 가능성을 열어주는 CAR-T 치료제를 자체 생산, 제공하고 있다.
CAR-T 치료는 환자 혈액에서 면역세포(T세포)를 유전자 조작해 암세포만을 표적으로 삼아 건강한 정상 세포엔 영향을 미치지 않도록 하는 혁신적인 방법이다.
재발성·불응성 급성림프모구백혈병 환자에서 CAR-T 치료는 생존율을 약 60%로 향상시키는 효과가 입증됐다.
기존 상업용 CAR-T 치료는 환자 혈액을 해외로 보내 생산 후 다시 한국으로 수송, 치료하는 방식이어서 시간과 비용이 많이 든다.
그러나 서울대병원은 자체 GMP 생산시설을 활용해 CAR-T 치료제를 병원 내에서 직접 생산, 치료 시간을 단축하는 것은 비용을 절감할 수 있는 시스템을 구축했다.
서울대병원은 2022년 4월 첫 환자에게 CAR-T를 성공적으로 투여하며 임상연구를 시작했다.
기부금 지원이 시작된 올해 4월부터는 더 많은 환자에게 치료 혜택을 주고 있다.
현재까지 기부금으로 CAR-T 치료를 받은 8명의 환자 모두 백혈병이 완전히 치료됐으며, 특별한 합병증 없이 일상생활을 이어가고 있다.
내년부터 서울대병원은 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 주요 병원과 협력, 다기관 연구를 진행할 계획이다.
이를 통해 환자 약 50여 명에게 자체 생산 CAR-T 치료제를 공급, 치료 혜택을 줄 예정이다.
서울대병원의 CAR-T 연구는 단순히 치료제를 생산, 투여하는 것에 그치는 것이 아니라 국내 연구자 주도 임상시험 활성화에 중요한 기여를 하고 있다.
서울대병원의 CAR-T 개발, 생산, 임상시험 플랫폼을 통해 국내 개발 CAR-T 치료제의 임상시험을 활성화해 향후 글로벌 시장에서 경쟁력 강화를 위한 중요한 발판이 될 것으로 기대된다.
소아암·희귀질환사업단 소아암사업부장 강형진 교수(소아청소년과)는 "조혈모세포 이식은 재발 위험이 아주 큰 백혈병 환자들에 할 수 있는 마지막 치료법이지만, 치료 성적이 아직 만족스럽지 않으며 심각한 부작용이 발생하는 문제가 있다"면서 "이번 CAR-T 임상연구를 통해 조혈모세포 이식 전에 CAR-T를 먼저 투여, 백혈병 세포를 완전히 없애 이식함으로써 치료 성적을 향상시키거나, 가능하다면 이식을 대체, 환자들이 평생 큰 합병증 없이 살 기회를 선사하는 것은 큰 의미가 있다"며 "故 이건희 회장의 기부금으로 많은 환자가 CAR-T 치료의 혜택을 받을 수 있기를 바란다"고 밝혔다.
기사최종편집일: 2024-12-03 17:44:31
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