최초의 표적항암제로 만성골수성백혈병 치료제로 쓰이고 있는 ‘글리벡’이 현재까지 마땅한 치료제가 없어 치료가 불가능하다고 알려진 폐동맥 고혈압(PAH, Pulmonary arterial hypertension)에 개선효과를 보인다는 개념입증 연구 결과가 국제학회를 통해 발표됐다.
지난 8일, 독일 베를린에서 열린 2008 유럽호흡기학회(ERS)에서 발표된 내용에 따르면, 폐동맥 고혈압에 대한 글리벡의 효과와 안전성을 알아보기 위한 다기관 제2상 임상연구에서 기존 표준치료제로 효과를 보지 못한 폐동맥 고혈압환자 59명에게 글리벡 400mg을 투여 했다. 그 결과 폐동맥 고혈압 환자의 폐동맥 저항이 유의하게 개선되고 심박출량이 증가하는 효과를 보였다.
이번에 발표된 결과는 예비임상결과로6분 걷기 검사에서는 통계학적으로 유의한 차이를 보일 만큼의 큰 차이는 보이지 않았으며, 글리벡의 폐동맥 고혈압의 개선 효과를 평가하기 위한 추가 실험 결과는 금년 하반기에 발표될 예정이다.
폐동맥 고혈압은 폐와 심장을 연결하는 폐동맥 내 혈압이 비정상적으로 높아지는 질환으로, 빠르게 악화되어 폐와 심장의 기능이 감소하여 심부전증이 발생하거나, 결국 사망에 이를 수 있다. 5년 생존율은 50% 정도로, 증상은 몇몇 진행성 암과 비슷하나 현재까지 폐동맥 고혈압에 대해 알려진 치료제는 없으며, 기존의 치료제는 증상을 조절하는 정도이다.
글리벡은 폐동맥 내 혈압을 상승시키는 요인으로 알려진 PDGFR단백질을 차단한다. 만성골수성백혈병과 전이성위장관기질종양의 치료제로 사용되고 있는 글리벡은 그 원인이 되는 Bcr-Abl과 c- KIT과 같은 타이로신 키나제 단백질을 선택적으로 차단하여 항암효과를 나타낸다. 폐동맥 고혈압의 원인이 되는 PDGFR 단백질은 폐동맥의 평활근세포를 증식시켜 혈관을 수축시키는데 글리벡의 표적 치료의 원리가 PDGFR 단백질 억제에서도 동일하게 작용한다.
노바티스본사 항암제 사업부 회장 겸 CEO 데이비드 엡스타인 박사는 “이번 예비임상결과는 빠르게 악화되고 예후가 좋지 못한 폐동맥 고혈압 치료에 있어서 임상적으로 중요한 성과를 보여준 것”이라며 “앞으로 더 많은 대규모 임상연구들을 실시해, 그동안 마땅한 치료제가 없었던 폐동맥 고혈압에 대한 글리벡의 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
한편, 전 세계 20만 명, 우리나라에서는 약 2,000여 명의 만성골수성백혈병 및 전이성위장관기질종양 환자가 글리벡 복용을 통해 치료 받고 있으며, 글리벡은 만성골수성백혈병, 전이성위장관기질종양 외에 5가지 희귀질환에 대해 적응증을 가지고 있다.
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