1차 치료 환자 '51.6%' 복용중단 후 48주간 기능적 완치 유지
[보건타임즈] 노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 '타시그나'복용을 중단한 환자들 중 절반 이상이 주요 분자학적 반응(MMR, Major Molecular Response)을 유지, 48주간 '기능적 완치'가능성을 확인했다는 임상결과(ENESTfreedom 연구)가 혈액암 분야의 권위지 루케미아(Leukemia)지 온라인 판에 게재돼 관심을 끌고 있다.
타시그나는 만성골수성백혈병의 원인으로 알려진 암 유전자(BCR-ABL) 단백질의 티로신 키나아제 영역의 특정 부위에 결합하는 표적치료제다.
기능적 완치(TFR, Treatment Free Remission)란 환자가 약물 치료를 중단한 이후 재발 없이 분자학적 반응(이하 MMR, Major Molecular Response, BCR-ABL≤ 0.1%) 혹은 깊은 분자학적 반응(DMR, Deep Molecular Response)을 유지하는 것을 의미한다.
ENESTfreedom 연구는 타시그나를 1차 치료제로 2년 이상 복용한 후 MR4.5(MR, Molecular Response)를 달성한 215명의 환자 중, 사용기간 동안 깊은 분자학적 반응을 지속적으로 유지한 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자(이하 Ph+CML) 190명을 대상으로 48주간 투약중단이후를 관찰한 임상 2상이다.
연구의 1차 평가지표는 타시그나 치료 중단 48주째에 주요 분자학적 반응을 달성한 Ph+CML 환자 비율을 확인하는 것이었다.
이 결과, 48주간 약물 치료를 중단한 환자들의 절반 이상 51.6%(98/190명)가 MMR 획득 혹은 이상의 반응을 유지해 기능적 완치의 가능성을 보였다(95% CI, 44.2%-58.9%).
이 2상 결과는 기존의 다른 임상과 비교해 치료 중단 전 치료 기간의 중앙값이 3.6년으로 비교적 짧은 것을 고려할 때 임상적으로 중요한 결과라 볼 수 있다는 게 노바티스의 설명이다.
또 2차 평가지표 분석에 따르면 MMR 손실 이후 타시그나 투약을 재개한 86명의 환자들 중 85명(98.8%)은 MMR, 76명(88.4%)은 MR4.0을 회복했다.
연구 기간 동안 가속기나 급성기로 악화된 환자는 없었으며, 삶의 질은 48주간의 치료제 복용 중단 기간과 재투여 기간에서 유사했다.
ENESTfreedom은 타시그나 치료를 통해 깊은 분자학적 반응을 달성한 환자에서 기능적 완치 가능성을 확인한 최초의 연구 결과다.
이번에 발표된 논문에 따르면, 환자들은 주로 투약 중에 있는 약제 부작용 완화, 건강한 삶의 질 개선, 임신 시도 등을 위해 약물 복용 중단을 원하는 것으로 나타났다.
그러나 아직까지 임상이외에 독단적으로 약물 복용을 중단해선 안 되며, 치료 중단을 위한 임상 시험엔 반드시 '분자학적 반응 모니터링'을 주기적으로 실시, 유전자 수치 변화를 감지해야 한다.
타시그나는 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 1차 치료와 이매티닙을 포함하는 선행요법에 저항성이나 불내성을 보이는 만성기 또는 가속기 Ph+ CML 환자의 치료에 사용한다.
이 약은 한국을 비롯해 미국, 일본 등에서 성인 Ph+ CML 환자의 1차 치료제로 승인 받았으며, 현재 전 세계 약 129개국에서 처방되고 있다.
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