대전 을지대학교병원에서 중증 A형 혈우병 환자 대상으로 임상 시험 완료
[보건타임즈] 바이오의약품 전문기업 팬젠(대표이사 윤재승, 김영부)이 혈우병 치료제 'PGA40'의 임상 1상시험을 완료했다고 4일 밝혔다.
이번에 완료된 임상 1상 시험은 대전 을지대학교병원에서 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 총 12명을 대상으로 수행되었다. 팬젠이 개발 중인 혈우병 치료제 'PGA40' 투여 시 약물동력학(PK)을 대조약과 비교했고, 6개월 동안 유지요법 방식으로 투여 시 약물의 안전성 및 유효성을 평가했다.
임상시험 디자인은 유럽과 한국의 임상시험 가이드라인을 준수했다.
임상시험 결과 PGA40의 약물동력학적 특성이 대조약인 미국 화이자社의 재조합 혈우병 A 치료제인 Xyntha®(성분명: 모록토코그알파)와 매우 유사했으며, 4개월 동안의 유지요법 투여 시에도 그 특성이 유지됐다. 유효성 확인 시험에서는 전체 6개월간의 시험기간 동안 시험대상 환자 당 연간 출혈률이 4.23회로 출혈 예방에 효과적이었고, 출혈치료 성공률은 86.96%로 기존 다국적제약사 제품들과 비교하였을 때 우수한 효능이 있었다.
또 전체 시험기간 동안 중대한 이상반응이 보고되지 않았으며, 이상반응으로 인한 중도 탈락자도 없어 PGA40의 안전성을 인정받았다.
한편, 임상 3상 시험 디자인은 이번에 완료된 임상 1상 시험의 투여기간과 평가변수가 동일하고 전체 환자 수만 늘어나기 때문에 임상 1상 시험에서 확인된 PGA40의 우수한 유효성과 안전성 결과를 미루어 볼 때 임상 3상 시험도 성공할 가능성이 높을 것으로 예측된다.
팬젠 관계자는 “이번에 중증 환자들을 대상으로 실시한 임상 1상 시험에서 안전성과 유효성이 충분히 확보되었기 때문에 그 동안 임상 3상 시험에 동참하기로 한 글로벌 파트너사들과 협상을 마무리하고 임상 3상 시험을 조속히 시작하겠다.”라고 밝혔다.
혈우병은 유전적 요인에 의해 혈액응고인자의 결핍으로 발생되는 출혈성 질환으로 혈우병 A는 제8인자 결핍이 원인이다. 전 세계적으로 약 70만 명 이상의 환자가 있을 것으로 추산되며 국내에는 약 2,000명의 환자가 등록되어 있다. 시장조사기관인 리포트앤데이터社(Reports and Data) 자료에 의하면 세계 혈우병 치료제 시장은 연 평균 5.4% 성장률을 보이고 있으며 2026년경에는 약 170억 불 규모가 될 전망이다.
한편, 혈우병 치료제의 투여방법에는 출혈이 있을 때 마다 투여하는 보충요법(on-demand)과 평소에 출혈이 발생되지 않더라도 부족한 응고인자를 정기적으로 투여해 출혈을 예방하는 유지요법(prophylaxis)이 있다. WHO와 세계혈우연맹은 유지요법을 적극 권장하나 현재로서는 제품의 가격이 비싸고 공급량이 부족해 선진국 외에는 유지요법을 시행하기 어려운 상황이다.
이번에 임상시험 중인 팬젠의 혈우병 치료제는 우수한 품질과 높은 생산성으로 선진국 제품 대비 가격 경쟁력이 뛰어나 앞으로 제3세계 시장을 중심으로 수요가 커지고 있는 유지요법에 대해 충분히 대응할 수 있는 강점이 있다.
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