[보건타임즈] 최근 GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동 개발하는 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다.
23일 GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환의 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다.
패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.
이로써 이번 IND와 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제 'GC1130A'의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.
GC녹십자는 미국을 필두로 국내와 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이다.
1상을 통해 'GC1130A'의 안전성과 내약성 등을 평가할 예정이다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.
심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다.
아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에선 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소 대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.
이 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다.
최근엔 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.
GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간의 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.
기사최종편집일: 2024-05-03 17:10:13
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