보건타임즈 : 한미약품 희귀질환 혁신신약, 국가신약개발과제 선정

LAPSGlucagon Analog, 세계 최초 주1회 투여 선천성 고인슐린혈증 치료 신약

미국 FDA와 유럽 EMA는 희귀의약품으로 지정, 현재 미국 임상 2상 진행중

[보건타임즈] 한미약품이 개발중인 혁신적 희귀질환 치료제가 글로벌 성과 창출을 위한 국가지원 신약개발 사업에 선정됐다.

한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다. 국가신약개발사업은 제약기업과 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.

이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제가 없어, 환자들은 부작용을 감수하며 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존해왔다.

LAPSGlucagon Analog는 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발중인 지속형 글루카곤 유도체로, 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’ 가 적용돼 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획기적으로 개선하는 효능을 갖고 있어 선천성 고인슐린혈증 등 저혈당 희귀질환 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.

LAPSGlucagon Analog는 지금까지 진행됐던 임상에서 기존 글루카곤 약물 대비 안정성에서 우수한 효과를 보였으며, 심각한 저혈당을 보이는 모델에서도 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과가 확인됐다.

이런 우수한 결과를 바탕으로 미국 FDA와 유럽 EMA는 2018년 LAPSGlucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.

한미약품 권세창 사장은 “글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 한미약품 희귀질환 신약의 가능성을 높게 평가한 결과로, 보다 역동적으로 신약개발을 진행할 수 있게 됐다”며 “소아 환자를 대상으로 진행중인 미국 임상 2상에서 혁신 성과를 입증해 치료제가 없는 미충족 희귀질환 분야의 세계 최초 치료제로 상용화 될 수 있도록 개발 속도를 높이겠다”고 말했다.