최근 미포멀슨나트륨 주사제가 미국 FDA로부터 ‘동형 가족성 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH) 치료약’으로 허가를 받았다.
사노피 계열사 젠자임과 아이시스 제약(Isis Pharmaceuticals)은 미포멀슨나트륨이 지질 강하 약제와 식이요법으로 치료를 받는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 대상으로 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C), 아포지단백 B(Apo B), 총 콜레스테롤(TC)과 비 고밀도 지질단백질 콜레스테롤(non HDL-C)을 감소시키기 위한 병용요법으로서 적응 증을 미FDA로부터 승인을 받았다고 밝혔다.
미포멀슨나트륨은 주 1회 200㎎을 투여하는 피하주사제다.
젠자임 최고경영책임자(CEO) 데이비드 미커 의학박사는 “이번 FDA의 적응증 승인은 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 희귀질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 매우 기쁜 소식이라면서 환자들의 질환 관리에 도움을 주게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 ‘나쁜 콜레스테롤’로 불리는 LDL을 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다.
동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 대략 100만 명 중 한 명 꼴로 발생한다.
이들 환자들에게는 종종 30세 이전에 LDL을 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 농도가 비정상적으로 높아져 심장마비를 일으키거나 사망한다.
가족성 고콜레스테롤혈증 재단 창립자 캐서린 와일몬은 “동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 겉보기에 환자처럼 보이지 않을 수 있지만, 이 희귀 질환으로 매일 고통 받으며 살고 있다. 미포멀슨나트륨의 허가는 환자에게 효율적인 질환 관리에 대한 희망을 주었다”고 말했다.
이번에 FDA 승인으로 아이시스는 젠자임으로부터 2천 5백만 달러의 목표 달성 기술료를 지급 받게 됐다.
아이시스 이사회 회장 겸 최고경영책임자(CEO) 스탠리 T. 크룩 의학박사는 “미포멀슨나트륨은 최초로 시장에 진출한 전신 작용 안티센스 약물로, 효율적인 신약 기술 플랫폼을 창출하기 위한 20년간의 축적된 연구의 산물”이라면서 “우리의 견고한 파이프라인이 증명하듯, 안티센스 약물 개발 기술은 동형 가족성 고콜레스테롤혈증과 같은 만성적인 희귀질환의 치료를 포함해 많은 다른 질병에 적용될 수 있다. 이를 계기로 미포멀슨나트륨의 성공적 출시와 글로벌 시장으로의 확대 진출을 위해 젠자임과 지속적으로 협력할 것을 기대한다”고 말했다.
국내에선 미포멀슨나트륨이 희귀약 성분으로 지정됐으며 현재 식약청에서 품목허가가 검토 중에 있다.
기사최종편집일: 2024-05-17 18:58:28
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